{"text":[[{"start":7.28,"text":"本文作者是一名科学评论员"}],[{"start":10.16,"text":"当一对中国夫妇给一位知名神经科学家发电子邮件时，他们是出于对年幼女儿小美（并非真名）的爱与绝望。他们获悉，一种单一的罕见基因突变导致了她发育迟缓。基因疗法对她有用吗？"}],[{"start":25.630000000000003,"text":"通过一个罕见病患者家属交流群，这对夫妇联系到了仇子龙。仇子龙是上海一名富有才华的研究员，做过TEDx演讲，名下有一家初创公司，还拥有一种遗传综合症疗法的专利。谈好了86万美元的价钱，仇子龙同意给小美治疗。2025年初，接受量身定制的疗法不满一周，6岁的小美死亡。灾难性的免疫反应引发了致命的血液凝结。"}],[{"start":55.89,"text":"《科学》(Science)杂志和追踪有争议研究的非盈利组织“撤稿观察”(Retraction Watch)开展了联合调查，直到上月才披露了这起悲剧。小美家人录下了他们与仇子龙交流的内容，据他们称，他们没有被告知治疗可能导致死亡，也不曾得知先前动物试验所暴露出的安全问题。"}],[{"start":75.03999999999999,"text":"这起惨痛事件还有其他一些方面值得细究：一种高风险的试验疗法竟被用于治疗一种非致命疾病；在中国，由外部主管单位、监管机构和伦理审查委员会实施的监督，不足以防范悲剧发生。此事给这个渴望在生物技术领域走在世界前列的国家造成了又一个打击。真正不断进步的科学意味着，对成功和错误都应该做到开放、诚实和透明。"}],[{"start":102.74,"text":"遗传医学具有多种形式，目标都是通过靶向有缺陷的基因来治疗疾病，乃至达到痊愈的效果。基因疗法是把健康基因的大量副本导入受影响器官，以弥补功能异常的基因（通常使用病毒作为载体来导入健康基因副本）。基因编辑常常使用Crispr技术，通过剪切进行精准编辑，有时还会替换掉致病基因。"}],[{"start":127.42999999999999,"text":"去年，个体化基因疗法因“治愈”一名婴儿而登上头条新闻，该婴儿被称作KJ，患有一种可能致命的遗传代谢病（在治疗后，他需要终身接受监测）。用在KJ身上的特定疗法引起了仇子龙的注意，这种疗法称作碱基编辑，即把一个DNA碱基字母化学转变为另一个碱基字母。小美正需要这种字母转变，以纠正CHD3基因上一种影响神经细胞发育的突变。仇子龙告诉小美父母，靶向脑部的基因疗法将成为世界首例。"}],[{"start":162.54,"text":"为了把碱基编辑指令传送到脑部，数以万亿计的病毒被注射到小美的脊髓液中，三天后，小美发烧。她的肾脏停止了工作，几天后，小美死亡。之后，医院把小美死亡归因于此次治疗。"}],[{"start":178.59,"text":"《科学》杂志的调查披露出，在临床前测试阶段，接受这种疗法的一些猴子出现了肝和肾损伤。被《科学》杂志征询意见的多名专家质疑，相关动物试验数据是否能证明继续推进该试验是合理的？令人咋舌的是，这件事之后，仇子龙及其同事在《自然》(Nature)杂志上发表了一篇关于CHD3基因突变的科学论文，讲述了动物试验，但没有披露这次人体试验，也没有提及该事件的悲惨结局。"}],[{"start":208.54,"text":"小美家人已敦促《自然》杂志撤下该论文。《自然》杂志副主编维多利亚•阿兰达(Victoria Aranda)表示，该社工作人员对小美死亡事件及相关试验披露情况感到“震惊”。“没有任何关于计划要开展或正在开展一项人类试验的信息被分享给我们，在所提交的任何一版研究论文中也没有分享或提及任何与人类治疗相关的数据。”阿兰达表示，在当前调查结束后，该杂志“将酌情采取编辑行动”。但她拒绝谈论可能采取的处罚措施。仇子龙本人及其所在单位上海交通大学医学院均未回应英国《金融时报》的置评请求，据悉该校也在展开调查。"}],[{"start":252.45,"text":"据报道，小美患的是一种并不致命的综合征，症状相对轻微。爱丁堡大学(Edinburgh)医学及家庭社会学教授、纳菲尔德生命伦理委员会(Nuffield Council on Bioethics)主席莎拉•坎宁安-伯利(Sarah Cunningham-Burley)表示，考虑到该疗法仍极具试验性质，这一点“引发了许多严重的伦理担忧”。"}],[{"start":270.99,"text":"2019年，中国科学家贺建奎因缔造出世界最早的基因编辑婴儿而入狱，他秘密开展这项未经试验的治疗，不是为了挽救生命，而是为了降低患艾滋病的风险。他的行为会造成什么意外后果，至今仍不得而知。"}],[{"start":288.18,"text":"然而事情的原委不言而喻：父母渴望给孩子更美好的生命，雄心勃勃的科研人员则渴望创造世界先例。两者头脑发热的合作可能把医学边界向前推进——但不能消除这种可能性：就像小美的遭遇，未经尝试、未经检验的事物，可能导向无法想象的后果。"}],[{"start":308.7,"text":"译者/何黎"}]],"url":"https://audio.ftcn.net.cn/album/a_1785981474_3512.mp3"}